CRISPRとは？

CRISPRは、DNAを狙った1か所で切る道具である。そのあと細胞自身の修復が、たいていはそこの遺伝子を働かなくする。鋳型を渡しておくと、代わりに書き換えることもある。部品は二つある。標的に合わせて書いた短いRNAであるガイドと、そのガイドを保持してDNAの上を一緒に進み、文字が合うところで切る酵素Cas9である。ガイドを変えれば標的が変わる。2023年から鎌状赤血球症の治療に使われている。

CRISPRは、DNAを狙った1か所で切る道具であり、部品は二つある。一つ目はガイドで、狙いたいDNAの並びに合わせて書いた、20文字ほどの短いRNAである。二つ目はCas9という酵素で、ガイドを保持してDNAの上を一緒に進み、文字が合うところで2本の鎖の両方を切る。新しいのは狙いのつけ方である。CRISPR以前は、DNAを切る道具を新しい場所に向けるにはタンパク質を新しく作る必要があったが、いまはRNAを20文字書けばよい。遺伝子を変えるのは細胞の修復である。細胞は切れた両端をつなぎ直すが、そのつなぎ目にはたいてい小さな誤りが残り、それが遺伝子を働かなくする。新しいDNAの鋳型を渡しておくと、細胞はそれを修復の手本として使うことがあり、そのときは遺伝子が書き換えられる。書き換えは、うまくいく細胞もあれば、いかない細胞もある。最初に承認された治療であるCasgevyは、2023年から鎌状赤血球症の治療に使われている。患者から血液の幹細胞を取り出す。実験室で、健康な型のヘモグロビンを止めている遺伝子をCRISPRが働かなくする。その細胞を患者に戻すと、健康なヘモグロビンが作られる。またCas9は、狙った場所ではないが並びがよく似た場所を切ってしまうことがあり、これをオフターゲット編集という。治療用のガイドは、承認前の開発の段階でこれについて調べられる。

CRISPRは、ページを読み下ろして一つの決まった言い回しを探し、それを切り取り、代わりに何が入りうるかの覚え書きを置いていくこともある編集者である。切ったあとどうなるかを決めるのは、もとの書き手のほうである。たいてい書き手はそのままにしておき、そこの文はぐちゃぐちゃになる。その遺伝子は働かなくなっている。書き手が編集者の覚え書きを取り上げ、代わりに新しく書くこともある。その遺伝子は書き換えられている。二つのうちどちらになるかを決めるのは、編集者ではなく書き手である。編集者がCRISPR、言い回しがガイド、書き手が自分で修復をする細胞である。別の場所を切るには、探すべき新しい言い回しを編集者に渡せばよく、新しい編集者はいらない。